Multimillonarios tecnológicos como Bill Gates, Marc Benioff, fundador de Salesforce o Vinod Khosla, cofundador de Sun Microsystems e inversor de capital riesgo de Silicon Valley, están financiando nuevas empresas que exploran el microbioma. Gates, Benioff y Mark Zuckerberg han hecho donaciones para apoyar la investigación en microbioma en instituciones tales como Stanford, la Universidad Washington en San Luis y la Universidad de California de San Francisco.
Así mismo, millones de dólares están llegando a la medicina de microbioma. Gbola Amusa, médico y socio de Chardan, un banco de inversión neoyorquino centrado en el ámbito del cuidado de la salud, cifra el monto total invertido desde 2014 en más de USD 5.000 millones.
Más de 50.000 artículos científicos en los últimos cinco años han investigado los efectos del microbioma. Varios tipos de bacterias intestinales parecen estimular o suprimir las respuestas inmunes del cuerpo, mientras que otras parecen combatir los microbios que causan enfermedades. Una corriente de investigaciones de vanguardia tiene el potencial de propiciar una avalancha de nuevas terapias que reducirían enormemente el sufrimiento humano y generarían enormes ganancias para los pioneros en el campo.
Comprender estas novedades podría conducirnos a tratamientos revolucionarios para una gran variedad de enfermedades, desde algunas obvias como las dolencias digestivas y las alergias alimentarias hasta otras más sorprendentes, como el cáncer y el autismo. Ya se está trabajando, también, en un medicamento derivado del microbioma para prevenir el asma infantil.
Hasta el momento, la terapia más convincente derivada del microbioma es un trasplante fecal vivo para el tratamiento de C. diff, que afecta a medio millón de estadounidenses anualmente y que mata a 15.000. En 2013, el New England Journal of Medicine publicó un artículo científico que sorprendió a la comunidad científica y propició que comenzara la inversión en el desarrollo de fármacos con microbiomas. En un ensayo aleatorio, el 94% de los pacientes recurrentes con C. diff se recuperaron después de recibir trasplantes fecales.
Para poner esto en contexto: medicamentos contra el cáncer con tasas de eficacia de apenas un 10% han sido aprobados por la FDA, la agencia gubernamental estadounidense responsable de la regulación de alimentos, medicamentos, cosméticos, aparatos médicos, productos biológicos y derivados sanguíneos.
Algunos casos de éxito en el campo del microbioma
Finch es una de las empresas tecnológicas emergentes más prometedoras que investigan en medicamentos con microbioma. Su cofundador Mark Smith, de 33 años, era un estudiante de posgrado en microbiología en el MIT cuando creó OpenBiome –el equivalente a un banco público de sangre para heces humanas– en 2013, cuando Smith todavía estaba en el MIT. La organización sin ánimo de lucro de Cambridge, Massachusetts, la primera de su tipo en el mundo, ha suministrado desde entonces heces para más de 53.000 trasplantes en 1.200 hospitales y clínicas.
Animado por la demanda de trasplantes, Smith cofundó en 2016 Finch, esta vez sí con ánimo de lucro, para desarrollar una píldora para el C. diff que pueda ser aprobada por la FDA. Actualmente, la mayoría de los médicos realizan trasplantes fecales mediante colonoscopia, intervención que puede costar hasta cinco mil dólares. El procedimiento no está aprobado por la FDA ni está cubierto fehacientemente por los seguros, no obstante su compañía ha recibido a la fecha USD 130 millones en inversión de riesgo y se asoció con el gigante farmacéutico japonés Takeda, con sede en Tokio, para desarrollar medicamentos para la colitis ulcerosa y la enfermedad de Crohn, que suman, en conjunto, diez millones de enfermos en todo el mundo. Finch también está trabajando en un medicamento para el autismo.
Por otro lado, Odirige Vedanta Biosciences, una empresa de nueve años de trayectoria dedicada a desarrollar medicamentos de microbioma, con sede en Cambridge, Massachusetts, que cuenta con aportaciones de financiación de 112 millones de dólares, incluidos diez millones de dólares de la Fundación Bill & Melinda Gates. La inversión de los Gates apoya la investigación preclínica en Vedanta, con el objetivo de desarrollar un medicamento derivado de bacterias intestinales que prevenga la desnutrición infantil en los países en vías de desarrollo.
Vedanta también está asociada con dos grandes compañías farmacéuticas, entre ellas Bristol-Myers Squibb, para desarrollar medicamentos destinados a aumentar la efectividad de la inmunoterapia para tratar el melanoma y los cánceres de colon y de estómago. Al igual que Finch, Vedanta también está desarrollando un medicamento para tratar el C. diff recurrente.
Retos de la industria del Microbioma
El mayor reto que tiene la industria de investigaciones y desarrollo de medicamentos basados en microbioma es el de la credibilidad. Tres voces desde diferente ángulos de inversión, denotan un panorama aproximado en este aspecto.
La carrera está en marcha para lograr la aprobación por parte de la FDA del primer medicamento hecho a partir de bacterias intestinales. Pero la ciencia todavía es reciente y con datos aún sin demostrar. En Oppenheimer Holdings, un banco de inversión independiente multinacional estadounidense y compañía de servicios financieros con sede en Nueva York, Mark Breidenbach dice que el entusiasmo de los inversores en las empresas de microbioma está en fase descendente porque “no hay consenso sobre qué es lo que puede hacer el microbioma”.
En cambio, Gbola Amusa, médico y socio de Chardan, un banco de inversión neoyorquino centrado en el ámbito del cuidado de la salud, apuesta al alza. “La ciencia está cambiando –dice–. Cuando se consigan las pruebas, estas empresas de biotecnología valdrán no cientos de millones de dólares, sino miles de millones”.
Finalmente, Chris Howerton, analista de biotecnología en Jefferies, un banco de inversión de Nueva York, expresa que si cada artículo científico sobre microbioma se convierte en una terapia demostrada, podría impactar en el mercado de medicamentos para la mayoría de las principales categorías de enfermedades, que en conjunto valían en USD 350.000 millones en 2018 solo en los Estados Unidos. De acuerdo con esto, el abanico de aplicaciones potenciales del microbioma es realmente prometedor.